脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的染色体隐性遗传病，被视为婴幼儿“头号遗传病杀手”。2021年经过几轮谈判，治疗该病的靶向药诺西那生钠成功纳入国家医保药品目录，昔日的天价药不再遥不可及，给许多家庭带去希望。

为进一步研究探讨SMA患者的诊治方法，满足患者的治疗需求，加强该领域的学术交流，进一步提升我院儿科SMA诊治能力，2月19日，我院邀请SMA领域的权威专家，成功举办了“脊髓性肌萎缩症SMA诊治研讨会”。

会议特邀深圳市儿童医院路新国教授、东莞市儿童医院李建伟教授、广州市妇女儿童医疗中心梁翠丽医生分享临床经验。研讨会由我院儿科主任刘志刚主持，我院庞立静副院长出席并致辞。

                                                                庞立静副院长致辞

                                                                 [专家风采]

             深圳市儿童医院路新国教授进行了《SMA疾病修正治疗及诊治经验》线上授课。

                              东莞市儿童医院李建伟教授讲授了《SMA疾病概述及临床经验》。

                      广州妇女儿童医疗中心梁翠丽医生分享了《罕见病MDT诊疗临床经验》。

[现场交流]

会上，受邀专家与我院儿科、儿童康复科医护围绕SMA的诊断、治疗、康复等进行了热烈讨论，大家纷纷表示深受启发、收获颇丰。

                                               我院儿科医护与专家热烈讨论

                                           会后，我院儿科医护讨论、优化诊疗流程

“诺西那生钠进入国家医保药品目录缓解了治疗难的燃眉之急，而SMA学科领域的蓬勃发展将让患者得到更优质的医疗服务，从而进一步解决SMA儿童看病难、治疗难的问题。”刘志刚主任表示，SMA虽为罕见病，但一旦发病，带来的致残致死率非常高，因此迅速、准确的诊断治疗和早期康复对SMA患儿尤其关键，此次学术会议为周边城市儿科同道加强交流与合作提供了良好机会。

来源：儿科 陈梓盈

编辑：宣教科全媒体编辑部